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随着医学的发展，新的药物和治疗方法不断涌现，在这些新药物和治疗方法中，有的有效，有的无效，有的甚至对人体有害。医生要为病人选择疗效好和副作用少的药物和方法，必须了解新药临床试验的概况，掌握疗效评价的原则。
临床试验是一种医学研究的方法，属于实验性研究的范畴。通过成功的临床试验能科学的评价药物、疗法和预防性干预措施的效果及副作用，并使试验结果外推到总体病人或总体人群。现从临床流行病学角度谈谈设计临床试验的主要原则。
一、新药临床试验分期
1.Ⅰ期临床试验是在人体进行的新药试验的起始期，主要是观察药物的安全性，确定用于临床的安全有效剂量和给药方案，包括药物耐受性试验，药代动力学和生物利用度研究的小规模临床试验。
2.Ⅱ期临床试验是通过随机对照临床试验评价药物的疗效和安全性。< p> 3.Ⅲ期临床试验为扩大临床试验，是多中心的，在较大的范围内进一步评价新药的疗效、适应证、不良反应、药物相互作用等。
4.Ⅳ期临床试验为上市后的监察，目的是对已在临床广泛应用的新药进行社会性的考察，着重于新药的不良反应监察，其次为研究和鉴定药物的远期疗效和新的适应证。
我国的Ⅱ期临床试验分两个阶段，相当于国外的Ⅱ期和Ⅲ期试验；我国的Ⅲ期临床试验相当于国外的Ⅳ期临床试验。
另外，早期的临床试验常不分期。例如，有的制药厂研制出治疗脑血栓的新药，在动物实验中疗效显著，制成针剂在临床应用，其给药方案和剂量参照国外“同类”产品。而医生在应用此类产品时，进行了严格的血液学指标的监测，发现和国外“同类”产品并不相同，存在着潜在的不安全因素。此类药物未经完善的临床试验而用于临床是值得我们关注的。
二、临床试验中的关键设计
(一)设立对照组
早期临床疗效研究多是病案分析性质的临床经验总结，不设对照组，也不论疾病是否有自愈倾向，根据治疗后病情的变化用治愈率表示疗效。此后，有的设计根据医生或病人的主观愿望先确立治疗组，然后随意选择同期或不同期，在同一医院或不同医院，应用不同治疗方法的同类病人为对照，并非确立了研究对象后，将他们随机分配到治疗组和对照组中。虽然有的论文报道临床试验采用随机对照，但没有描述二组治疗前均衡性检验的结果。这些方法(无对照、无随机对照或无证据说明进行了随机对照)都不能真实地反映所研究药物的疗效。影响临床试验的因素很多，包括：(1)治疗措施；(2)疾病的特征(不同的疾病有不同的病理发生期和临床期特征和结局，同一种疾病在不同的病人中表现的类型、病程、严重程度、试验前的治疗、并发症和预后也不一样；如脑血管病有自愈的倾向，变性病呈慢性进行性发展直至死亡)；(3)安慰剂效应(根据报道安慰剂对临床多种疾病的有效率达30%；(4)霍桑效应(某些疾病的病人，因迷信或厌恶某医生或医院而产生一种心理效应，对疗效产生正负两方面的影响)；(5)其他因素(对象的选择，观察测量的指标和方法，以及受试者的失访率等)。由此可见，在接受某种治疗的实验组中，在研究终点时所统计出来的“疗效”，往往是多种因素的效应交织在一起的综合作用，成功的临床试验研究应能将不同效应区分开，使治疗措施的效应客观的暴露出来，即通过对比鉴别研究因素和非研究因素所产生的效应，消除和减少研究的误差。
临床试验采用的对照方法如下。
1.随机对照：随机不同于随意和随便，有特定的含义和实施方法。随机是指通过不同的方法(简单、分层、区组随机)，使研究对象有均等的机会被分配到试验组或对照组，使除研究因素以外的非研究因素(包括已知和未知的)，在两组间分布均衡，保证试验组和对照组的可比性，如果在研究结束时无其他方面的偏倚，则可以把两组间疗效差异归因于治疗方法的不同。此外，很多统计学处理方法建立在随机原则基础上，随机分组是统计学分析的基础。
2.随机的自身对照和交叉的自身对照：此类对照是随机对照的特殊方式。自身前后对照是受试者接受前后两个阶段的治疗，分别应用两种不同的处理措施，并分别对其效果进行观察和对比分析。两阶段之间通常有一个间隔时间，即洗脱期，以消除前阶段用药对后阶段的影响。洗脱期约为所用药的5个半衰期，多用于慢性疾病，如高血压、神经系统变性病。交叉试验是用随机的方法把病人分为两组，一组先用甲药试验，后用乙药对照；另一组先用乙药试验后用甲药对照。试验与对照间有洗脱期，实施此类对照的条件是原有的治疗作用在间歇期内被洗脱掉。第二阶段开始前两组病例的基本情况应与第一阶段开始时完全一样。
3.历史性对照：不同病例前后对照研究，又称历史性对照研究，以过去疗法为对照组，以现在的新疗法为试验组。历史性对照比较方便，节省人力物力，但偏倚往往很大，因为随时间的迁移，诊断标准、治疗条件、医务人员水平都在改变，因此两组病人很难有可比性。为了增加可比性，宜将两组病例的主要特征进行配对；不同时间的两组病人应是同一医疗机构，由同一批医生进行；历史对照应是最近临床试验的研究对象，并具备和试验组同样的诊断标准、纳入标准、疗效评价指标和方法等。此外，所研究疾病的自然史(发病原因、机理、临床过程、并发症及自然转归等)必须明确。
4.无对照组研究：除治疗措施外，多种因素都将影响临床试验的结果。因此，无对照组的研究结果通常很难说明问题。对于随机事件的抽样研究必须设有对照组。如果使不可能的事件变成可能，甚至成为必然，这种突破性研究无需对照，如肾移植手术。
